FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

Resumen

continuación

• Una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de cinco personas por cada 10.000 y un me dicamento huérfano es el que trata dichas afecciones con carencia de financiación por parte de las industrias farmacéuticas y las autoridades gubernamentales. • El aumento de enfermedades raras, la problemática biopsicosocial que originan y el abordaje si nuoso de muchas de estas enfermedades otorga al profesional de enfermería un papel asistencial primordial en relación con el afectado y su familia. • En los últimos años se ha generado un creciente movimiento participativo que busca luchar por los derechos de los enfermos, nuevas formas de diagnóstico y tratamientos innovadores que solventen o mejoren la alteración de los afectados. • Progresivamente se van desarrollando nuevos medicamentos huérfanos, pero todavía existen miles de enfermedades raras sin tratamiento. • Actualmente hay técnicas que podrían ser la solución a las enfermedades “huérfanas” y aunque se han creado medicamentos que corroboran este gran avance, todavía queda mucho por hacer. Bibliografía − Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Encuentra tu medicamento aquí [internet]. Ma drid: Centro de Información online de Medicamentos de la AEMPS-CIMA; 2020 [citado 30 ene 2024]. Dis ponible en: https://cima.aemps.es/cima/publico/lista.html − Ararteko - Defensoría del Pueblo del País Vasco. Las enfermedades raras: luces y sombras de una realidad que precisa de atención pública [internet]. Vitoria: Ararteko; 2012 [citado 30 ene 2024]. Disponible en: http:// www.ararteko.net/RecursosWeb/DOCUMENTOS/1/0_2769_3.pdf − Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). AELMHU une a los laboratorios de medicamentos huérfanos para potenciar la investigación en España. Madrid: AELMHU; 2023. − Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Informe anual 2023 de acceso a los medicamentos huérfanos en España [internet]. Madrid: AELMHU; 2024 [citado 30 ene 2024]. Disponible en: https://aelmhu.es/informes-de-acceso/ − Boudes PF. Gene therapy as a new treatment option for inherited monogenic diseases. Eur J Intern Med. 2014; 25(1):31-6. doi: https://doi.org/10.1016/j.ejim.2013.09.009 − EUR-Lex [internet]. Europa Union Law; c2010-2020 [citado 30 ene 2023]. Medicamentos para enfermedades poco frecuentes: medicamentos huérfanos. Disponible en: http://eur-lex.europa.eu/legal-content/ES/TXT/?u ri=URISERV:l21167 − European Medicines Agency (EMA) [internet]. London: EMA; c1995-2024 [citado 30 ene 2024]. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en − Instituto de Salud Carlos III [Internet]. Epidemiología de las Enfermedades Raras [internet]. Madrid: Ministerio de Ciencia e Innovación [citado 30 ene 2024]. Disponible en: https://www.isciii.es/QuienesSomos/Centros Propios/IIER/AreaEpidemiologia/EpidemiologiaEnfermedadesRaras/Paginas/default.aspx − López Casasnovas G. Conciliar eficiencia y equidad. Medicamentos huérfanos para enfermedades raras. Rev Med Clin Condes. 2015; 26(4):533-4. doi: https://doi.org/10.1016/j.rmclc.2015.07.008 − Nguengang Wakap S, Lambert DM, Olry A, Rodwell C, Gueydan C, Lanneau V, et al. Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database. Eur J Hum Genet. 2020; 28(2):165-73.

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