Neurologi_nr4_2025

| Alzheimers sjukdom

Mathias Uhlén, professor vid KTH och Scilifelab, samt styresel ordförande vid Scandibio Thera peutics, hittar nya vägar för att be handla Alzheimers sjukdom. Foto: GUSTAV CEDER

Ny behandlingsprincip för Alzheimer redo för fas 3

Hjärnans mitokondrier behöver energi. Detta ska angripas i professor Mathias Uhlén stora projekt för att behandla Alzheimers sjukdom. Scandibio Therapeutics inleder nu en av de största kliniska prövningarna hittills inom området. Text: REDAKTIONEN

M athias Uhlén, professor vid KTH, en av Sveriges mest välkända internationella forskare och styrelseordförande i Scandibio Therapeutics, lyfter fram den nya fas 3-studien som ett avgörande steg för att pröva en behandlingsprincip som riktar sig mot mitokondriell dysfunktion vid Alzheimers sjukdom. – Alzheimers sjukdom är fortfarande en av vår tids största medicinska utmaningar. Starten av denna fas 3-studie markerar en viktig milstolpe i vår resa från sys tembiologisk forskning till klinisk tillämpning, säger Mathias Uhlén i ett pressmeddelande. Scandibio startar nu en fas 3-studie för att utvärdera läkeme delskandidaten Combined Metabo lic Activator, CMA, vid Alzheimers sjukdom. Studien ska omfatta 600 patienter och genomförs vid nio kliniska centra i Turkiet. Målet är att pröva om CMA kan påverka den mitokondriella dysfunktion som

allt oftare lyfts fram som en drivan de mekanism bakom sjukdomspro gressionen. Central biologisk mekanism Alzheimers sjukdom är den van ligaste orsaken till demens och kännetecknas av successiv kognitiv nedgång. Ett växande forsknings underlag visar att störd energi metabolism i hjärnan och nedsatt mitokondriefunktion kan bidra till symtomutvecklingen. CMA är formulerat för att stärka cellernas energiproduktion genom att för bättra NAD⁺-metabolism, stimu lera fettsyreoxidation och minska oxidativ stress. Enligt Mathias Uhlén, innebär studiestarten en möjlighet att i större skala pröva en behand lingsprincip som riktar sig mot en central biologisk mekanism vid neurodegeneration. Läkemedelskandidaten tas oralt och består av L-serin, N-ace tyl-L-cystein, nikotinamid och

L-karnitintartrat. I tidigare fas 2-studier har CMA visat både kogni tiva förbättringar och gynnsamma effekter på systemiska metabola profiler, samtidigt som säkerhet och tolerabilitet bedömts som goda. Dessa resultat ligger till grund för den nu aktuella prövningen, en av de största kliniska satsningarna hittills inom området mitokondriell dysfunktion. Olof Nord, vd för Scandibio, betonar att bolaget är nöjt med att de första patienterna redan har inkluderats. Adil Mardinoglu, professor vid King’s College London och forsk ningschef, beskriver CMA som en potentiellt ny terapeutisk strategi. Genom att adressera mitokondriell dysfunktion hoppas bolaget kunna påverka sjukdomsförloppet, inte enbart symtomen. Rekryteringen av patienter fort sätter och studien väntas avslutas under 2026. CMA är ännu inte godkänt för någon indikation. n

34 |neurologi i sverige|#4 2025