FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

Cuadro 3. Principales problemas asociados a las enfermedades raras (continuación)

Tipos de problemas

Dificultades

• Falta de información adecuada • Retrasos en el diagnóstico • Falta de experiencia en ER • Ausencia de actualización en la profesión sanitaria

Información y formación

• Desconocimiento de la epidemiología, el diagnóstico, la clínica y la terapéutica • Nula rentabilidad en las industrias farmacéuticas • Elevadas cargas económicas para las familias • Dificultad en el acceso a medicamentos huérfanos o tratamientos • Alto coste sociosanitario para el Sistema Nacional de Salud (SNS) • Ausencia de medidas para atender las necesidades educativas especiales • Falta de integración social y laboral

Investigación

Económicos

Sociales y educativos

• Escasa calidad de vida de los afectados/familias • Gran carga psicológica y social

Vitales

Entre las funciones asistenciales, de información y formación e investigación destaca la labor del profesional de enfermería, ya que posee las herramientas necesarias para solventar gran parte de las dificultades que padecen estos pacientes.

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Situación actual en España

Los medicamentos huérfanos son el objetivo curativo y rehabilitador de los afectados por ER. No obstante, la financiación es proporcional al coste-efectividad, dando lugar a escasos avances científicos y a una falta de medicamentos útiles. La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) asignó, entre enero y diciembre de 2022, 17 nuevos Códigos Nacionales y se aprobó la financiación de nueve me dicamentos huérfanos nuevos, hasta logar los 123 productos huérfanos con Código Nacional y los 63 pro ductos financiados. En 2022, llegó a España un 84% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, pero solo está financiado el 43% de los mismos. Además, el 49% de los productos han sido financiados con restricciones. Actualmente, hay 60 medicamentos huérfanos con Código Nacional sin financiar en España. Los medicamentos comercializados en territorio español se pueden obtener desde las instituciones hospita larias gracias al suministro de los laboratorios. En cambio, para disponer de fármacos huérfanos comercia lizados en el extranjero es necesaria la autorización de su importación por parte del Ministerio de Sanidad. Otra forma de acceder a ellos sería mediante un ensayo clínico cuando todavía están en fase de investiga ción, aunque se requiere cumplir unos criterios de inclusión. Por último, el Ministerio de Sanidad reguló el Real Decreto 1015/2009, del 19 de junio, gracias al cual se puede disponer de medicamentos en situaciones especiales a través del procedimiento “Uso compasivo de medicamentos en Investigación”.

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