FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

Para que un medicamento resulte útil a una persona con ER debe estar disponible en el país donde vive y al mismo tiempo ser asequible. Además, existen otras causas que agravan estos factores, como la designa ción de un medicamento huérfano y la autorización de comercialización; sin olvidar el valor terapéutico y el reembolso de estos productos.

Designación y autorización de medicamentos huérfanos

Los criterios para designar un medicamento huérfano se regulan por el Reglamento (CE) n.º 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo. Los requisitos que deben cumplir se enumeran en el Cuadro 4.

Cuadro 4. Criterios para la designación de un medicamento huérfano

• Su finalidad es el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de una enfermedad que afecta a menos de cinco personas por cada 10.000 en la UE • Van dirigidos a una enfermedad que pone en riesgo la vida, es incapacitante y/o crónica y su comercialización resulta difícil sin incentivo • En la UE no hay ningún método de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado para la enfermedad. Si existiera, el medicamento tiene que demostrar mayor beneficio que el producto para el que se solicita la designación huérfana

En el año 2000, la Comisión Europea establece la definición de medicamento similar y de superioridad clíni ca . Un medicamento similar es aquel que contiene uno o varios principios activos similares a los de un me dicamento huérfano actualmente autorizado y que tiene la misma indicación terapéutica. Por el contrario, el medicamento clínicamente superior es el que presenta una ventaja terapéutica o diagnóstica demostrada respecto a uno autorizado. En ese mismo año se crea el Comité de Medicamentos Huérfanos y adquiere la función de designar a los fármacos como huérfanos. Por otro lado, el Comité de Medicamentos para Uso Humano se encarga de aprobar su comercialización. Se puede designar como huérfano a cualquier medicamento sin importar la fase del desarrollo en la que se encuentre, pero esta designación no permite el uso del fármaco antes de verificar su eficacia, seguridad y calidad. Posteriormente se pide el permiso de autorización de comercializa ción. De acuerdo con el Reglamento de la UE, cuando un medicamento huérfano recibe esta autorización de la EMA, se prohíbe comercializar productos similares durante 10 años (o 12 años en fármacos pediátri cos). Las industrias farmacéuticas que desarrollan medicamentos huérfanos reciben subvenciones de la UE y de los programas de los Estados miembros para incentivar su apoyo a la investigación. Para concluir, a fecha de diciembre de 2022, se ha observado un aumento considerable de 195 productos con nombre comercial y designación huérfana por la EMA, de los cuales 146 cuentan con autorización para ser comercializados en Europa. A pesar de este avance, todavía existen industrias que no pueden afrontar este esfuerzo, ya que se necesita una media de 12 años desde la síntesis del medicamento latente hasta su comercialización y asumir unos costes precomercialización de 1.200-15.000 millones de euros. Por ello es tan importante que las in dustrias tomen consciencia del problema y se les ofrezca motivación y facilidades para el desarrollo de medicamentos huérfanos.

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