FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

Medicamentos huérfanos comercializados en España

Según el último informe publicado por la AEMPS en diciembre de 2021, en España se encuentran comer cializados 127 medicamentos huérfanos autorizados. Una reducida cifra para las miles de ER que ya se han diagnosticado en el país. En el Cuadro 5 se observa algunos medicamentos huérfanos actualmente disponibles en España y la pato logía para la que están indicados.

Cuadro 5. Medicamentos huérfanos comercializados en España (marzo 2023)

Composición

Nombre comercial

Indicación autorizada

Brentuximab vedotina

Linfoma de Hodgkin CD30+ en estadio IV

Adcetris ® Alofisel ® Alprolix ® Besponsa ® Cerdelga ® Dacogen ® Darzalex ® Deltyba ® Galafold ® Gazyvaro ® Cresemba ®

Darvadstrocel

Fístulas perianales complejas

Eftrenonacog alfa

Hemofilia B

Inotuzumab ozogamicina

Leucemia linfoblástica aguda Enfermedad de Gaucher de tipo 1

Eliglustat

• Aspergilosis invasiva • Mucormicosis Leucemia mieloide aguda

Isavuconazol

Decitabina

Daratumumab

Mieloma múltiple

Delamanid Migalastat

Tuberculosis pulmonar multirresistente

Enfermedad de Fabry

Obinutuzumab

Leucemia linfática crónica

Propias células limbares del paciente

Deficiencia de células madre limbares

Holoclar ®

• Leucemia mieloide crónica • Leucemia linfoblástica aguda cromosoma Filadelfia positivo

Ponatinib

Iclusig ®

Albutrepenonacog alfa

Hemorragias en pacientes con hemofilia B

Idelvion ® Imnovid ®

Pomalidomida

Mieloma múltiple

Ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor

Fibrosis quística

Kaftrio ®

Sebelipase alfa

Deficiencia de lipasa ácida lisosómica • Leucemia linfoblástica aguda de células B • Linfoma B difuso de célula grande

Kanuma ®

Tisagenlecleucel

Kymriah ®

Carfilzomib

Mieloma múltiple

Kyprolis ® Lutathera ®

Oxodotreotida Gemtuzumab ozogamicina

Tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos

Leucemia mieloide aguda

Mylotarg ®

• Carcinoma hepatocelular • Carcinoma de células renales avanzado • Carcinoma tiroideo diferenciado

Sorafenib

Nexavar ®

Macitentan

Hipertensión arterial pulmonar

Opsumit ®

Errores congénitos en la síntesis de ácidos biliares primarios

Ácido cólico

Orphacol ®

Cisteamina

Cistinosis nefropática

Procysbi ®

Fenilbutirato de glicerol

Trastornos del ciclo de la urea Síndrome de intestino corto

Ravicti ®

Teduglutida

Revestive ®

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