FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

Cuadro 5. Medicamentos huérfanos comercializados en España (marzo 2023) (continuación)

Composición

Nombre comercial

Indicación autorizada

• Leucemia mieloide aguda • Mastocitosis sistémica agresiva • Mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada • Leucemia de mastocitos

Midostaurina

Rydapt ®

• Acromegalia • Enfermedad de Cushing

Pasireotida

Signifor ®

• Hemoglobinuria paroxística nocturna • Síndrome hemolítico urémico atípico • Miastenia gravis generalizada • Trastorno del espectro de neuromielitis óptica Confirmación o sospecha de tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos

Eculizumab

Soliris ®

Edotreotide

Somakit ®

Nusinersen Siltuximab

Atrofia muscular espinal

Spinraza ® Sylvant ® Symkevi ®

Enfermedad de Castleman multicéntrica

Tezacaftor/ivacaftor

Fibrosis quística Fibrosis quística

Tobramycin

Tobi ®

Angiomiolipoma renal asociado con el complejo esclerosis tuberosa

Everolimus

Votubia ®

Tafamidis

Amiloidosis por transtiretina

Vyndaquel ®

Diarrea grave asociada al síndrome carcinoide en adultos

Telotristat

Xermelo ®

Axicabtagén ciloleucel

Linfoma difuso de células grandes B Cáncer de ovario epitelial seroso

Yescarta ®

Niraparib

Zejula ®

En el Cuadro 6 se muestra una serie de medicamentos cuya designación huérfana fue retirada o vencida en la actualidad.

Cuadro 6. Medicamentos con designación huérfana retirada o vencida

Composición

Nombre comercial

Indicación autorizada

Riociguat Mannitol

Adempas ® Bronchitol ® Carbaglu ®

Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica

Fibrosis quística Hiperamoniemia

Ácido carglúmico

Pirfenidona

Fibrosis pulmonar idiopática

Esbriet ® Firazyr ®

Icatibant

Crisis agudas de angioedema hereditario • Linfoma de células del manto • Leucemia linfocítica crónica • Macroglobulinemia de Waldenström Trastornos genéticos fenilcetonuria o déficit de tetrahidrobiopterina

Ibrutinib

Imbruvica ®

Dihidrocloruro de sapropterina

Kuvan ®

Plerixafor

Linfoma o mieloma múltiple

Mozobil ®

Quemaduras térmicas de espesor parcial profundo y completo

Debrase

Nexobrid ®

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