FARMACOLOGIA

Farmacología • Medicamentos huérfanos

Cuadro 6. Medicamentos con designación huérfana retirada o vencida (continuación)

Composición

Nombre comercial

Indicación autorizada

Ácido obeticólico

Cirrosis biliar primaria

Ocaliva ®

Nintedanib

Fibrosis pulmonar idiopática

Ofev ®

Tratamiento de “acondicionamiento” (preparatorio) antes de un trasplante de células madre hematopoyéticas

Tiotepa

Tepadina ®

Velaglucerasa alfa

Mieloma múltiple

Vpriv ®

En 2022 se autorizaron 27 nuevos medicamentos y en 2023 se aprobaron tres fármacos huérfanos, aun que, estos últimos, todavía no están comercializados. A continuación, se explican las características de estos innovadores fármacos.

Ivacaftor, tezacaftor, elexacaftor (Kaftrio ® )

Autorizado el 11 de febrero de 2022. Comercializado.

Indicado para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes de 6 años de edad o mayores con al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).

La contraindicación es la hipersensibilidad a los principios activos o a algunos de los excipientes.

Las reacciones adversas más frecuentes son la cefalea, diarrea e infección de las vías respiratorias altas.

Ngenla (Somatrogon ® )

Autorizado el 16 de marzo de 2022. Comercializado.

Indicado para el tratamiento de niños y adolescentes a partir de los 3 años con trastornos del crecimiento debido a una secreció n insuficiente de la hormona del crecimiento.

Las contraindicaciones son la hipersensibilidad al fármaco o a algunos de los excipientes y si existiese algún indicio de actividad de un tumor. Los tumores intracraneales deben estar inactivos. No se tiene que utilizar en niños con epífisis cerradas.

Las reacciones adversas más frecuentes son la cefalea y reacciones en la zona de inyección.

Vosoritida (Voxzogo ® )

Autorizado el 20 de enero de 2022. Comercializado.

Indicado para el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de 2 añ os de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado. El diagnóstico de acondroplasia debe confirmarse mediante pruebas genéticas ade cuadas.

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